ME-fondet gir fire millioner til stor klinisk studie på Daratumumab på Haukeland
ME-forskerne på Haukeland sykehus har nå fått godkjenning i alle instanser, og går igang med en stor behandlingsstudie på det immunmodulerende medikamentet Daratumumab. ME-fondet har satt over 4 millioner kroner, og setter igang en stor innsamlingskampanje for å få prosjektet i havn.
ME-forskerne på Haukeland har de søkt om å gjennomføre en stor behandlingsstudie på ME, med legemiddelet Daratumumab. Målet er å reversere sykdomsmekanismene, altså en behandling på årsak, og ikke symptombehandling. Bakgrunnen er pilotstudie som startet i 2022, med 10 deltakere. En artikkel fra denne piloten er sent inn til et medisinsk tidsskrift, og er fremdeles under fagfellevurdering.
– Vi kan ikke snakke så mye om resultatene fra pilotstudien før den er publisert, men vi syns at resultatene var mer enn interessante nok til at det absolutt er verdt å studere dette legemiddelet i en større studie, sier professor Øystein Fluge, som deler rollen som prosjektleder for studien, med professor emeritus Olav Mella.
Lovende resultater i pilotstudie
Han har allerede lettet litt på sløret under den store forskningskonferansen i Stavanger for en måned siden, og viste der ganske oppsiktsvekkende resultater, med flere pasienter som har fått tilbake tilnærmet full funksjon. Han kaster likevel kaldt blod i årene på alle som tenker at denne store studien bare er en formalitet.
– Vi vet mer om sykdomsmekanismene nå enn vi gjorde den første gangen, da vi studerte effektene av Rituximab. Likevel er det store begrensninger for hva man kan vite, utifra en studie på 10 personer. Vi må gjøre en større studie. Men vi er selvsagt veldig spente på hva vi kan få til med denne medisinen, sier han.
Oppstart allerede før sommeren
Daratumumabprosjektet er nå godkjent både i Legemiddelverket, regional etisk komité. De har også fått grønt lys av Haukeland sykehus, og patentsøknader er sendt inn, så nå ligger alt til rette for at teamet skal kunne ta inn de første forsøkspersonene allerede før sommeren.
– Alle deltakere skal ha sensorer som måler aktivitet, og en del andre vitale mål på seg i tre måneder før vi gir første dose av medisinen, så på den måten vil vi faktisk få utnyttet den tida godt, selv om det vil være lav aktivitet på sykehuset, forklarer Kari Sørland, forskningssykepleier på prosjektet.
I denne videoen forteller Øystein Fluge mer om studien.
Mener ME-symptomer kan komme av autoimmune reaksjoner i kroppen
Daratumumab er en medisin utviklet for beinmargskreft (myelomatose). Den virker ved å midlertidig redusere antallet plasmaceller i beinmargen – cellene som produserer antistoffer.
Arbeidshypotesen til Fluge og Mella er at ME/CFS, hos en subgruppe av pasienter,
kan være en variant av autoimmun sykdom, som involverer antistoffer i plasmacellene. Derfor har de i flere år forsket på behandling for ME med immunmodulerende legemidler, som minsker plasmacellene i blodet midlertidig, og dermed også fjerner antistoffene.
Forskerne har tidligere gjennomført studier på de immunmodulerende midlene Rituximab og Cyklofosfamid, som har hatt en viss effekt, spesielt Cyklofosfamid. Daratumumab gir mye mindre, og mindre alvorlige bivirkninger enn de to. Dette var viktig for avgjørelsen om å lage en større studie.
Finansieres også denne gangen av pasientene
Daratumumab-studien kan få stor betydning for millioner av ME-pasienter over hele verden, men produsenten av legemiddelet, Janssen, er likevel ikke villige til å gi rabatt på medisinen til forskningsprosjektet. Prisen på medisinen vil komme opp i flere millioner, og er den største kostnaden til studien, som per dags dato ikke er fullfinansiert.
– Det er rart for meg som har vært ansvarlig for en svær virksomhet og kreftavdelingen over mange år å se hvilken forskjell det er i ressurser som brukes på kreftbehandling og andre sykdommer, og ME. Det er litt påfallende at den studien som vi nå er igangsetter, praktisk talt ikke har mottatt offentlig tilskudd utover lokalene, og kunnskapen som vi befinner seg her på sykehuset, påpeker Olav Mella, som deler ansvaret for studien, med Fluge.
Deres tidligere studier har også i stor grad vært finansiert av pasientene selv, med innsamlinger direkte til Haukeland, og de senere årene også gjennom ME-foreningens forskningsfond, ME-fondet. Av enkeltdonorer har største bidragsyter vært Sara Emilie Tandberg, som har gitt 10 prosent av overskuddet i sin bedrift Careless, til arbeidet. Hun har selv tidligere hatt ME.
ME-fondet har gitt 4 millioner – starter storstilt innsamling
ME-fondet ble opprinnelig startet som en kronerulling for et tidligere prosjekt på Haukeland, og fondets leder, Bjørn Getz Wold, sier at man har ventet på denne dagen lenge. Allerede i vinter, fikk forskerne på Haukeland et forhåndstilsagn fra fondet på 4 millioner, og nå starter en storstilt innsamling til studien, som kommer til å koste ca 26 millioner kroner.
– Det er jo snakk om mye penger som er nødvendig for å gjennomføre dette prosjektet, så det er ingen enkel oppgave vi tar på oss, men vi står med ermene brettet opp for å samle inn penger, og å fortsette arbeidet opp mot legater, stiftelser og bedrifter, sier han.
Han påpeker at han som fondets leder også jobber sammen med ledelsen i foreningen for en offentlig satsning på ME-forskning, som forskningsrådets utlysning BEHOV-ME i 2016.
Ask (11) samlet i år for 6 året på rad inn penger til ME-fondet. Så mange ville sponse at vi har bestemt oss for å holde innsamlingen i gang litt til: Vipps til #13911 og skriv melding med «Ask sin innsamling». Trykk på bildet for å se den lille videoen av Ask på besøk hos forskerne på Haukeland, eller trykk her.
Vil du samle inn til studien?
Kenneth Kronstad er nyansatt Norges ME-forening i 20 prosent, og har ansvar for koordinering av arbeidet med innsamling til Daratumumabstudien. Hans jobb vil blant annet være å bistå alle de som har lyst til å samle inn penger, med infomateriale, deling i foreningens kanaler og så videre.
– Vi vil gjerne samarbeide med alle som lager sine egne innsamlingskampanjer og arrangementer, sier han.
Kronstad kan nås her: kampanje@me-foreningen.no
Ikke medlem i ME-foreningen? Meld deg inn for å støtte arbeidet vårt for ME-syke i Norge. Medlemsfordelene kan du lese om her.
Hvem kan delta i studien?
Detajert informasjon om hvem som kan delta, finnes på Helse-Bergens nettsider
Vil du sende søknad digitalt, gjør det gjennom Helse-Bergens sikre løsning:
https://helse-bergen.no/om-oss/kontaktinformasjon#edialog–for-sikker-sending-av-e-post-via-id-porten.
Merk søknaden med Forskningsgruppen ME/CFS, Kreftklinikken, ved Kari Sørland.
Alle som ønsker å delta i studien må til Haukeland sykehus for vurdering av deltakelse og oppstart. De må også ha mulighet til å dra til Haukeland eller Radiumhospitalet i Oslo for oppfølging. Reise og opphold for deltakerne dekkes av Pasientreiser.
Les mer om vilkår for refusjon her.
Før man takker ja, får man grundig informasjon og minst 24 timer til å vurdere deltakelse. Alle kan trekke samtykket når som helst underveis i studien.
Slik fungerer studien
Den pågående studien er en randomisert, dobbeltblind og placebokontrollert fase 2/3-studie – den mest grundige typen medisinsk utprøving. 66 pasienter skal delta, der 2/3 får aktiv behandling og 1/3 får placebo.
Dobbeltblind betyr at verken deltakere, eller forskere og behandlere, vet hvem som får aktiv medisin, og hvem som får narremedisin, før dataene er ferdig tolket, og konklusjonene om effekt er gjort. At den er randomisert, sikrer at det ikke er en skjev fordeling av pasientene på f.eks funksjonsnivå, av de som får aktiv medisin og ikke. Begge deler gjør at man kan være tryggere på at resultatene er riktige.
Behandlingen gis som injeksjoner i magen over seks måneder. Deltakerne følges tett i 72 uker for å måle symptomendringer og eventuelle bivirkninger. Det primære målet er å se om pasientene får en klinisk signifikant reduksjon i symptomer, målt blant annet med spørreskjema og aktivitetsdata.
Tilrettelagt for sårbare pasienter
Belastning ved deltakelse i en klinisk studie kan i seg selv gi forbigående økte symptomer, så det er gjort tiltak for å gjøre belastningen minst mulig. Behandling gis i skjermede lokaler med mulighet for å ligge ned ved behov, spørreskjemaene kan fylles ut hjemmefra, og kontrollvisitter som ikke krever blodprøver eller fysiske undersøkelser, gjennomføres per telefon.
Studieprotokollen er utviklet i tett samarbeid med pasientrepresentanter.
Fakta om Daratumumabstudien:
Studietittel:
Plasmacelle-rettet behandling med daratumumab ved ME/CFS; en randomisert, dobbelt-blind og placebo-kontrollert studie.
Studieleder:
Dr. Øystein Fluge, Haukeland universitetssykehus
Studietype:
Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 2/3-studie
Varighet:
Behandlingsperiode på 6 måneder + oppfølging i totalt 72 uker. Tilleggskontroller per telefon hvert halve år frem til 36 måneder.
Antall deltakere:
66 pasienter (2/3 får aktiv behandling, 1/3 får placebo)
Formål:
Å undersøke om kreftmedisinen daratumumab gir klinisk bedring hos ME-pasienter
Primært endepunkt:
Endring i symptomnivå målt med DSQ-SF-spørreskjema over 60 uker
Rekruttering:
Pasienter mellom 18–64 år med ME etter kanadiske kriterier
Pasientene må ha hatt ME i minst to år, med moderat eller alvorlig grad av sykdommen.
